Выдержав паузу, необходимую на подтверждение того, что эти события обернулись не алармизмами, а феноменами (и дождавшись полного наступления Нового года — теперь по лунному календарю) — рассказываем, какие открытия в доказательной медицине принес високосный, но плодотворный.
Вакцина от ВИЧ
Или просто «прорыв 2024» по версии журнала Science. Препарат Lenacapavir от компании Gilead Sciences произвел абсолютный фурор, потому что его клинические испытания показали — риск передачи инфекции снижается практически до 0. Суть действия препарата в следующем: он связывает болезнетворные молекулы и мешает им размножаться в организме.
Летом редакция Собака.ru (самые любопытные скептики!) писала о первом исследовании, которое было проведено среди пяти тысяч девочек и женщин из различных регионов Африки и отмечала, что все-таки выборка нерепрезентативна. В конце 2024 года появились новые сведения — теперь об экспериментах, проведенных с участием мужчин из нескольких стран. Здесь вакцина тоже показала высокую эффективность в сравнении с другими лекарствами.
Прорыв? Безусловно. И все более и более доказанный. Ожидается, что компания продолжит исследования в 2025 и будет постепенно готовить препарат к включению в клиническую практику как профилактическую вакцину.
Лечение глаз стволовыми клетками
Сначала думали, что это сай-фай, но на самом деле все оказалось гораздо серьезнее. Один из самых авторитетных научных журналов в мире The Lancet опубликовал исследование ученых из Университета Осаки, в котором они описали первый в мире успешный опыт лечения тяжелых патологий роговицы.
Дело в том, что инфекционные агенты, ожоги, травмы, некоторые лекарства, могут приводить к дефициту стволовых клеток в роговице, что повышает риск слепоты. Так вот, исследователи под руководством профессора офтальмологии Кодзи Нисиды успешно компенсировали этот дефицит с помощью трансплантации столовых клеток, которые были приняты иммунной системой. Это подтверждено тем, что зрение реконструировано и держится в норме в течение четырех-пяти лет наблюдений (поэтому об исследовании мало, кто писал в 2020, ведь твердой убежденности в успехе не было!).
В 2025-м команда Осаки будет изучать, можно ли применять данный способ в терапии других офтальмологических заболеваний.
«Атлас» яичников
В 2024-м биомединженеры Мичиганского университета сделали то, что определило будущие искания в репродуктивной медицине, в том числе, в 2025-м. А именно, они создали первый «клеточный атлас» формирования яйцеклеток с помощью генетического и клеточного картирования. Для чего это понадобилось? Для того, чтобы гораздо точнее понять, как фолликулы яичников растут, двигаются, меняют структуру и созревают. Это, во-первых, имеет принципиальное значения для превенции и диагностики эндометриоза, синдрома поликистозных яичников и бесплодия, а во-вторых, открывает новые горизонты для конструирования функциональной ткани искусственных яичников. Такое (потенциальное!) изобретение может не только решить проблему инфертильности, но и, к примеру, отсрочить менопаузу. К слову, искусственные яичники — совсем не сказки. Разработки ведутся уже несколько лет и, надеемся, «атлас» поспособствует их успеху.
Онколитическая вакцина
А вот и российские открытия! Вообще, о многих терапевтических (не профилактических) вакцинах против рака известно уже давно (пионер — петербургский НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова!), но сложность здесь в том, что это препараты, создаваемые персонально под каждого пациента.
А теперь появилась вакцина «Энтеромикс», которая действует по принципу уничтожения в любом организме достаточно большого спектра злокачественных клеток. В 2024-м году ожидалась информация об окончании доклинических испытаний (которые прошли успешно), теперь объявлено о старте клинической проверки. К слову, на начало 2025-го уже нет мест для участия в клинических испытаниях в качестве добровольцев.
Терапия CAR T-клетками
Революционный метод реинжиниринга онкопроцесса работает таким образом, что перепрограммирует иммунные клетки человека и заставляет их «ловить» протеины раковых клеток. Для пациентов с глиобластомой (крайне агрессивной формой рака мозга) эта терапия была надеждой, а теперь, кажется, трансформируется в полноценное оружие против заболевания. Ученые из Стэнфорда подтвердили, что CAR T-лечение может быть результативно для пациентов-детей, а исследователи Пенсильванского университета и Массачусетской больницы обнаружили, что этот метод работает и для взрослых.
Мостовые РНК
Практически все слышали про «ножницы» CRISPR — технологию, которая позволяет вырезать из генома сломанные и неправильно работающие последовательности. Теперь ученые идут дальше. В журнале Nature была опубликована статья о методе генредактирования с помощью технологии мостовой РНК. Если очень просто, то данный метод позволяет поменять гены местами или условно — вырезать последовательность и переставить ее в другую часть ДНК. Это может быть полезно для лечения генетических заболеваний, основанных не на поломке конкретного гена, а, к примеру, на неправильной последовательности кода или наличии некорректно повторяющихся комбинаций.
Генная терапия проблем со слухом
Ген отоферлин (OTOF) синтезирует белок, который участвует в передаче звука от уха к мозгу. Но при некоторых наследственных патологиях этот ген работает неправильно и, увы, дети рождаются без возможности слышать.
В 2024 году врачи рассказали о первой в истории генной терапии, с помощью которой слух ребенка был восстановлен. Ученые поместили во внутреннее ухо пациента работающий ген OTOF! И очень элегантно решили проблему с тем, что ген слишком велик для переноса — разделили его на две части, а после встраивания в аудиальную систему человека уже собрали в целое.
Принципиально новое лекарство от шизофрении
Осенью 2024-го FDA одобрило препарат Cobenfy для лечения шизофрении, который не воздействует на дофаминовые рецепторы, как это делают все ранее одобренные лекарства. Его биомеханика предполагает работу с холинергетическими рецепторами (они влияют на работу сердца, метаболизм, возбудимость и устойчивость к стрессу). Как уточняют и ведомство, и авторы разработки — лекарство отличается меньшим количеством побочных эффектов в сравнении с «дофамин-ассоциированными предшественниками». Однако и оно имеет сайд-эффекты, среди которых, в частности, учащенное сердцебиение, задержка в работе органов малого таза и ЖКТ.
Итого: радуемся новостям и ждем, когда кто-то воплотит в жизнь концепцию психофармаколога Рауля Гайнетдинова, который доказал идею лекарств против шизофрении вообще без побочек!
Замена растущих сердечных клапанов
Мы живем в счастливое время, когда сами по себе новости о трансплантации не вызывают шок. Но! В прошлом году была проведена первая в своем роде частичная пересадка сердца: кардиологи заменили сердечные клапаны ребенку, который родился с патологией сердца.
Самое потрясающее здесь в том, что до этого в кардиохирургии встречались только истории замены поврежденных частей сердца протезами, которые не растут, не регенерируют, а иногда и требует дополнительной лекарственной поддержки.
Но в новом клиническом случае пациенту были пересажены живые клапаны от донора (тому была необходима полная трансплантация органа). Заменяющие оригинал части организм не отторг, и они продолжили расти и восстанавливаться!
Комментарии (0)