Биотехнологическая компания BIOCAD подала документы в Минздрав для регистрации первого в стране генотерапевтического препарата арвенакоген санпарвовек для лечения гемофилии В – редкого наследственного нарушения свертывания крови из-за мутации в Х-хромосоме.
При гемофилии B в крови наблюдается дефицит фактора свертывания IX, в связи с чем увеличивается риск частых кровотечений и даже внутренних кровоизлияний. Человек с диагнозом нуждается в постоянном замещении этого фактора.
Биотехнологическая компания BIOCAD разработала препарат генной терапии для однократного введения, который исправит качество жизни пациентов. Это первая оригинальная разработка российской фармации.
«Результаты, которые мы уже сейчас видим, впечатляют и после регистрации могут позволить открыть доступ для пациентов к принципиально новой терапии», — заявила Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и исследованиям BIOCAD.
Почему важно получить регистрационное удостоверение? В таком случае препарат станет доступен тем, кто в нем нуждается, в течение одного-трех лет. Разумеется, выходу на рынок будут предшествовать несколько этапов экспертизы и контроля.
Ученые вели работу над лекарством больше семи лет, но наблюдение за участниками экспериментального лечения продолжатся еще как минимум пять лет. Сейчас BIOCAD ведет прием добровольцев для проведения третьей фазы клинических исследований.
Комментарии (0)